Beleidsvisie expertisecentra zeldzame aandoeningen, Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport

Definities

Deze beleidsvisie heeft betrekking op (kandidaat) expertisecentra voor zeldzame aandoeningen. Ten behoeve van de leesbaarheid wordt hierna een omschrijving gegeven van een aantal veel gebruikte termen:

− beoordelingscomité:

commissie van externe experts die in opdracht van de minister adviseert over de aanvraag van een kandidaat ECZA om als ECZA te worden erkend;

− ECZA:

nationaal expertisecentrum voor een bepaalde zeldzame aandoening die daarvoor een erkenning heeft gekregen en dat onderdeel is van een of meerdere instellingen;

− erkenning:

aanwijzing als bedoeld in artikel 8, tweede lid, van de wet door de minister van een nationaal expertisecentrum voor een bepaalde zeldzame aandoening als ECZA;

− ERN:

Europees referentienetwerk van zorgaanbieders binnen de Europese Unie, op het gebied van zeldzame aandoeningen;

− Gedelegeerd besluit:

Gedelegeerd besluit van de Europese Commissie 2014/286 van 10 maart 2014 tot vaststelling van de criteria en voorwaarden waaraan Europese referentienetwerken en zorgaanbieders die zich bij een Europees referentienetwerk willen aansluiten, moeten voldoen (PbEU 2014, L 147);

− instelling:

academisch ziekenhuis, algemeen ziekenhuis, categoraal ziekenhuis of instelling waar hooggespecialiseerde zorg wordt geleverd voor een specifieke patiëntendoelgroep en die in Nederland is gevestigd;

− kandidaat ECZA:

onderdeel van een of meerdere instellingen waarvoor de instelling een aanvraag voor een erkenning als ECZA heeft gedaan en waarvan de erkenningsprocedure nog niet is afgerond;

− minister:

Minister voor Medische Zorg;

− Richtlijn:

Richtlijn 2011/24/EU van het Europees Parlement en de Raad van 9 maart 2011 betreffende de toepassing van de rechten van patiënten bij grensoverschrijdende gezondheidszorg (PbEU 2011, L 88);

− Uitvoeringsbesluit:

Uitvoeringsbesluit van de Commissie 2014/287 van 10 maart 2014 tot vaststelling van de criteria voor de oprichting en evaluatie van Europese referentienetwerken en de leden daarvan en voor de bevordering van de uitwisseling van informatie en expertise in verband met de oprichting en evaluatie van dergelijke netwerken (PbEU 2014, L 147);

− wet:

Wet op bijzondere medische verrichtingen;

− zeldzame aandoening:

aandoening die minder dan 1 op de 2.000 personen heeft en die vermeld staat in het classificatiesysteem Orphanet1.

Inleiding

Er zijn naar schatting meer dan 1 miljoen mensen in Nederland die zelf lijden aan of via een gezinslid betrokken zijn bij zeldzame aandoeningen.2 Het aandeel mensen met een zeldzame aandoening op de totale bevolking komt overeen met landen om ons heen, zoals Duitsland, België en Frankrijk. Door het grote aantal verschillende zeldzame aandoeningen en de kleine aantallen patiënten is het lastig om een zeldzame aandoening goed te diagnosticeren en de behandeling te verbeteren. Afzonderlijke lidstaten van de Europese Unie (EU) kunnen niet voor alle verschillende zeldzame aandoeningen eigen kenniscentra ontwikkelen door een gebrek aan expertise of door een (te) kleine groep patiënten in het eigen land. Netwerkvorming en de bundeling van expertise, kennis en ervaring binnen de EU is daarom noodzakelijk om te kunnen voldoen aan de zorgvraag van deze groep patiënten. Om die reden is in de Richtlijn bepaald dat de Europese Commissie de lidstaten ondersteunt bij het opzetten van ERN’s. Een ERN geeft aan zijn taak vorm doordat de leden elkaar adviseren bij casuïstiek, kennisdeling en gegevensverzameling en het opstellen en verspreiden van zorgstandaarden en richtlijnen en het versterken van onderzoek.3 Ook coördineert een ERN grensoverschrijdende gezondheidszorg waarbij patiënten met een zeldzame aandoening naar andere expertisecentra binnen de EU worden doorverwezen of biologische monsters naar expertisecentra binnen de EU worden gestuurd.

In het Uitvoeringsbesluit is bepaald dat de aanvrager van een lidmaatschap van een ERN een schriftelijke verklaring moet overleggen van de lidstaat van vestiging dat de deelname aan een ERN in overeenstemming is met de nationale wet- en regelgeving van deze lidstaat. Om een dergelijke verklaring te krijgen moet een in Nederland gevestigde kandidaat ECZA op grond van artikel 8, tweede lid, van de wet, in samenhang gelezen met deze beleidsvisie, worden aangewezen als ECZA. Deze beleidsvisie bevat de eisen en procedure voor het verkrijgen van een dergelijke aanwijzing (in het vervolg wordt deze aanwijzing ‘erkenning’ genoemd). Een erkenning als bedoeld in deze beleidsvisie kan worden beschouwd als een schriftelijke verklaring als bedoeld in de artikelen 3, derde lid, of 8, derde lid, van het Uitvoeringsbesluit. Na het verkrijgen van een erkenning als ECZA, kan het ECZA een aanvraag indienen bij de Europese Commissie om als lid aan een ERN deel te nemen. Het Gedelegeerd besluit beschrijft vervolgens de eisen waaraan aanvragen van een lidmaatschap van een ERN in Europees verband worden getoetst.

Eisen voor het verkrijgen van een erkenning als ECZA

De minister kan op grond van artikel 8 van de wet op aanvraag van een instelling een of meer van zijn onderdelen erkennen als ECZA. De ECZA is bijvoorbeeld een ziekenhuisafdeling, aangevuld met aanbieders van technologische diensten zoals laboratoria, radiologische diensten of nucleaire geneeskunde. Een instelling kan voor verschillende van zijn onderdelen een erkenning als ECZA aanvragen, en dus beschikken over meerdere erkenningen, indien de expertises van deze onderdelen van de instelling daadwerkelijk verschillend zijn en voldoen aan de eisen van deze beleidsvisie.

De eisen zijn gebaseerd op de Richtlijn, het Gedelegeerd besluit en het Nederlandse beleid om de zorg voor patiënten met een zeldzame aandoening verder te verbeteren, zoals beschreven in de brief ‘Beleid ten aanzien van (expertisecentra voor) zeldzame aandoeningen’ die in januari 2021 aan de Tweede Kamer is verzonden. Om een erkenning als ECZA te krijgen, moet het kandidaat ECZA aan de eisen uit de bijlage voldoen. Dit zijn eisen op het gebied van kwaliteit van zorg, onderzoek, continuïteit, samenwerking met andere partijen, informatie en communicatie en grensoverschrijdende gezondheidszorg. In de bijlage zijn per eis indicatoren opgenomen die indiceren wanneer aan de desbetreffende eis is voldaan. Sommige indicatoren moeten aanwezig zijn om te voldoen aan de desbetreffende eis. Bij de indicatoren waar dit voor geldt is dit expliciet aangegeven in de bijlage. Andere indicatoren geven een indicatie dat aan de eis is voldaan. Ook aan deze indicatoren moet in beginsel worden voldaan. Echter indien het kandidaat ECZA voldoende en deugdelijk kan motiveren waarom dat in zijn geval niet noodzakelijk is, dan kan hiervan worden afgeweken.

Voorts zijn er eisen en criteria uit het Gedelegeerd besluit waar een instelling al aan moet voldoen in het kader van nationale wet- en regelgeving (hierna: algemene wettelijke eisen). Deze algemene wettelijke eisen zijn niet opgenomen in de bijlage en daaraan wordt ook niet getoetst door het beoordelingscomité. Dit betreft bijvoorbeeld eisen op het gebied van transparantie over de kwaliteit van zorg, klachtenprocedures en tarieven. Als er aanwijzingen zijn dat niet wordt voldaan aan deze algemene wettelijke eisen, kan de minister een aanvraag om een erkenning afwijzen.

Procedure voor het verkrijgen van een erkenning als ECZA

Hierna volgt een schematische weergave van de procedure, gevolgd door een toelichting inzake de belangrijkste stappen in de procedure.

Verplichtingen voor een ECZA

Een ECZA neemt indien mogelijk deel aan een ERN en coördineert en adviseert indien nodig, grensoverschrijdende gezondheidszorg met aangewezen ECZA’s in andere EU-landen. Het ECZA werkt binnen een ERN samen door kennis en expertise op het gebied van de zeldzame aandoening, waarvoor erkenning als ECZA is verleend, te bundelen en deze zorg blijvend te verbeteren. Het ECZA draagt in dit verband bij aan het vindbaar en toegankelijk maken van reeds beschikbare informatie over de zeldzame aandoening waar zij expertise over heeft door middel van informatie voor patiënten, wetenschappelijke publicaties en onderwijs op medisch-wetenschappelijk en sociaalwetenschappelijk gebied. Daarnaast draagt het ECZA bij aan informatieverzameling om meer inzicht en kennis over de aandoening te verkrijgen. Dit alles tezamen met als doel om kwalitatief hooggespecialiseerde complexe patiëntenzorg te kunnen leveren aan patiënten met zeldzame aandoeningen.

Geldigheid en intrekking van een erkenning als ECZA

Een afgegeven erkenning vervalt van rechtswege vijf jaar na de datum van uitgifte. Daarnaast kan de minister de erkenning intrekken als de ECZA of de instelling waarvan de ECZA deel uitmaakt:

• – de erkenning vrijwillig opgeeft;

• – niet langer voldoet aan de eisen die in deze beleidsvisie en bijbehorende bijlage zijn gesteld. Dit kan onder meer blijken uit een evaluatie op grond van artikel 14 van het Uitvoeringsbesluit;

• – indien het ECZA het lidmaatschap van het ERN heeft verloren op grond van artikel 12, eerste lid, onderdelen a, b, d, e, of f, van het Uitvoeringsbesluit

• – niet voldoet aan de eisen en criteria uit het Gedelegeerd besluit waar de instelling aan moet voldoen in het kader van nationale wet- en regelgeving.

Met het intrekken van de erkenning wordt de ECZA ervan in kennis gesteld dat zijn deelname aan een ERN niet langer in overeenstemming is met de nationale wetgeving, hetgeen op grond van artikel 12, tweede lid, van het Uitvoeringsbesluit aan de Europese Commissie moet worden gemeld en ingevolge artikel 12, onderdeel c, van het Uitvoeringsbesluit reden kan zijn om een bestaand lidmaatschap aan een ERN te verliezen.

Deze beleidsvisie is niet van toepassing op erkenningen die zijn afgegeven voor het tijdstip van inwerkingtreding van deze beleidsvisie.

Inwerkingtreding en bekendmaking

Deze beleidsvisie treedt in werking met ingang van 1 februari 2021 en zal in de Staatscourant worden geplaatst.